合源生物与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）联合宣布，靶向CD19 CAR-T药物CNCT19细胞注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药（罕见病用药）资格认定，用于治疗急性淋巴细胞白血病。这是继CNCT19被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种后，该在研疗法取得的又一重要研发进展。
合源生物CNCT19细胞注射液是拥有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物，源自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）的长期技术创新积累，其具有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺，获得多项国家发明专利。
国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医学科学院血液病医院副所院长王建祥教授表示：“急性淋巴细胞白血病，尤其是复发或难治性急性淋巴细胞白血病存在巨大的未被满足的临床需求，CNCT19细胞注射液为全球这一患者群体带来了突破性的治疗选择和希望。”
CNCT19细胞注射液获得美国FDA孤儿药资格标志着该细胞注射液全球化征程的正式开启。合源生物CEO吕璐璐博士表示：“未来，合源生物将继续以满足临床需求为导向，加速推进CNCT19细胞注射液的II期临床试验及全球商业化进程，同时推进CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系建设，让更多的自主创新的免疫细胞治疗药物从中国走向全球，参与国际竞争。”（经济日报记者 吴佳佳）
（责任编辑：张雪）
手机看中经
经济日报微信
中经网微信
