(五)干细胞临床前研究
以临床级干细胞建系与建库为基础,规模化培养扩增并定向诱导分化干细胞,分离、鉴定和纯化特定功能细胞;选取理想疾病模型,进行标准化的细胞移植、功能评价及致畸与致瘤等风险评估。
临床级干细胞的建立和建库。利用干细胞基础研究成果、结合生物制品相关规定和临床应用的实际需求建立统一、规范、明确的临床级干细胞标准;依据标准,结合化学生物学、细胞生物学、材料学等技术开发安全无污染的干细胞培养方法;建立不同方法、不同来源的多样化的临床级干细胞系,为临床前研究提供丰富资源;建立国家级临床干细胞库,以便更好的储存、管理、利用和共享资源。
重要疾病动物模型的建立。针对人类重要疾病如神经退行性疾病、代谢类疾病、心血管疾病等,利用并优化已有的动物模型建立方法,如自然筛选、药物诱导和基因修饰等,建立新型疾病动物模型,重点发展大动物和非人灵长类动物的疾病模型;制定针对不同物种动物模型的标准化评估体系。
干细胞治疗的安全性和有效性评估。结合细胞体内示踪技术、分子成像技术和新的临床医疗手段,建立和完善干细胞植入后细胞存活率、移植物与宿主的整合情况、功能改善状况、致畸和致瘤风险评估等方面的系统监测指标;依据这些技术和指标对干细胞临床治疗进行系统评价,建立可行的干细胞移植治疗方案。
(六)植物细胞全能性与器官发生
系统研究激素、温度、光照等调控细胞脱分化和再分化的机制,植物细胞全能性的遗传与进化机理,细胞全能性和器官分化的激素调控,植物生长点的维持、再生和器官发生的遗传与表观机制,植物无融合生殖的机制,植物遗传转化的新技术等,研究植物如何由单个体细胞发育成完整植株机理,促进揭示体内受精卵发育成完整个体的机制。
植物干细胞和发育。结合分子生物学、生物化学、功能基因组学和体外培养技术、体内示踪技术,分离和鉴定不同物种、不同部位中存在的植物干细胞;揭示干细胞在植物器官发生和发育过程中的功能和起作用的关键基因;阐明干细胞在器官发生中的精细分化图谱和调控机制。
植物干细胞维持和分化的调控机制。利用表观遗传学、全基因组学和生物信息学等方法系统研究环境因素、激素和遗传因子在植物干细胞维持和分化中的统一协调关系,挖掘新的调控基因和表观遗传调控方式。
植物细胞去分化和再分化的调控机制。以植物细胞特有的去分化和再分化应激形式为模型,研究在体细胞去分化和再分化的分子调控网络,揭示环境因素和遗传物质相互作用的关系,深入了解植物愈伤、抗逆等应激现象的调控机制。
四、保障措施
(一)加强顶层设计,实施好专项研究计划
继续实施干细胞研究重大科学研究计划,加强顶层设计与统筹协调,充分发挥“国家干细胞研究指导协调委员会”的作用,协调我国干细胞基础和应用研究工作,面向国家重大战略需求和世界科学前沿,进一步强化重大科学目标导向,完善项目首席科学家负责制及鼓励创新的评价机制,促进系统性、原创性重大成果的产出。
(二)加强基地建设,促进项目、基地、人才结合
继续加强干细胞研究基地建设,充分发挥国家重点实验室等基地的科研平台作用,促进项目、基地与人才紧密结合;强化科技资源开放共享机制,促进科技资源的合理配置和高效利用;鼓励科研机构与临床单位合作,注重建设干细胞临床研究基地和临床转化基地。设立试点单元,推动干细胞转化研究和规范化应用。
(三)加大创新人才培养和引进力度
充分利用各种高层次人才计划,培养和造就一批具有国际视野、能够引领干细胞科学技术发展的高水平领军人才,创新体制机制、优化政策环境、强化保障措施,加大海外优秀人才的引进力度,建设国际一流水平的干细胞与再生医学研究团队。
(四)加强国际合作与科学普及
吸纳优秀外国科学家和海外优秀华人学者以多种方式参与干细胞研究重大科学研究计划实施,支持我国科学家参与国际合作和在国际组织中任职,鼓励提出国际合作计划。重视科学普及,弘扬科学精神,将科学普及工作作为重大科学研究计划实施的目标和任务之一,促进全民科学素养的提高。
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(责任编辑:编辑一)