“目前，我国有超2000万罕见病患者，绝大多数面临着难以确诊、缺医少药、治疗费用高昂等困难。”今年两会，全国政协委员、黑龙江省残联副主席张丽莉就如何进一步完善儿童罕见病患者等重点人群的医疗保障机制，带来了她的提案。

　　2012年，28岁的张丽莉为救学生在车祸中失去双腿，人们称她为“最美女教师”。从那以后，残疾人等特殊群体的权益保障成为她持续关注的话题。张丽莉表示，罕见病往往具有遗传性、儿童期起病的特点，儿童作为“健康中国”战略关注的重点群体，其罕见病的防治保障具有重要意义。

　　在调研中，张丽莉发现，近年来国家基本医保对罕见病用药取得一定程度保障，极大改善了患者无药可医的困境，但药品范围和层次有限，个体患者的救助水平相对较低。

　　张丽莉介绍，用于治疗戈谢病、庞贝病、脊髓性肌萎缩症等儿童高发、高致残、高致死疾病的药品，费用高昂，患者家庭面临着因病致贫、因病返贫巨大风险。“目前，浙江金华、广东佛山、山东青岛等地通过大病保险、医疗救助、财政专项资金等多种方式缓解特殊罕见病患者医疗费用负担，已经做出有益的探索。”张丽莉说。

　　对此，张丽莉建议，在公平普惠享有基本医疗保障的基础上，逐步探索建立多层次的罕见病医疗保障体系，通过多渠道筹资，补充罕见病保障费用来源。在诊疗方面，要发挥医疗资源优势，对指定病种实现定点医院诊断治疗，完善配套措施，保障患者用药“最后一公里”的顺畅，并尽早建立儿童基因型罕见病的早筛机制，对筛查确诊患者及早治疗，实现罕见病的可防、可治。（经济日报-中国经济网记者 康琼艳）