琅铧医药引入创新药Alkindi 填补中国儿童肾上腺皮质功能不全治疗空白

　　近日，琅铧医药宣布独家引进创新药Alkindi。该药物针对儿童肾上腺皮质功能不全的罕见病用药，为中国受罕见疾病影响的个人和家庭提供代表世界先进水平的治疗方法。

　　据悉，琅铧医药与Diurnal Group plc (AIM:DNL) 签订的这项许可协议，为琅铧提供了在大中华区市场开发、注册和商业化Alkindi®的独家权利。 Diurnal Group plc(AIM:DNL)是一家专门满足慢性内分泌(激素)疾病患者需求的制药公司。

　　琅铧医药成立于2019年，是琅钰集团旗下一家专注于罕见病治疗的创新医药平台型企业，专注于为中国广大罕见病患者提供临床急需的治疗手段和疾病管理服务。其母公司琅钰集团意在构建罕见疾病生态系统，为罕见疾病患者的诊断和治疗提供解决方案，支持罕见病患者进行全程疾病管理，以及进行在罕见病健康领域的战略和商业布局。

　　琅钰集团CEO兼琅铧医药负责人向宇表示，目前我国还没有批准专门用于治疗儿童肾上腺皮质功能不全患者的药物，儿童肾上腺皮质功能不全可见于多种罕见疾病，这一领域有大量患者需求未得到满足。

　　据介绍，Alkindi是一种专为患有肾上腺皮质功能不全(AI)的儿童设计的氢化可的松制剂。允许在儿童患者中进行准确的适龄剂量调整。这种治疗方法将帮助18岁以下因各种原因导致肾上腺皮质功能不全的年轻患者，如原发和/或继发的肾上腺皮质功能减退症、肾上腺发育不良、先天性肾上腺增生症(CAH)等。目前，欧盟委员会已批准Alkindi作为欧洲婴儿、儿童和青少年(从出生到18岁)AI替代疗法的儿科使用市场许可。同时，该药也在美国、以色列、澳大利亚获得批准。

　　先天性肾上腺增生症(CAH)，其在我国新生儿的发病率在1/16466～1/12200之间，已于2018年5月被列入国家卫健委、国家药监局等 5 部门联合制定的《第一批罕见病目录》。