我国有望跻身细胞治疗技术前沿

　　数据显示，全球有数百个嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）临床试验正在开展。截至今年7月底，中国有123项研究，仅次于美国的136项。

　　“随着国家监管政策逐渐明朗，产学研携手合作，中国有望步入全球CAR-T领域第一梯队。”上海细胞治疗工程技术研究中心主任钱其军教授说。近日，该中心申报的“基于修饰型抗体及免疫细胞的精准医学治疗的标准研究”，获得国家卫计委“精准医学研究国家重点项目”正式立项。

　　“国外研发主要针对白血病和淋巴瘤，我们更专注于实体肿瘤细胞疗法创新，在黑色素瘤、鼻咽癌及喉癌等临床研究中取得显著突破。”钱其军说，他们的白泽T技术结合了现有免疫检查点抗体的优势，“双剑合并”攻克癌症，未来约10万元医疗费用即可达到预期疗效，将惠及更多患者。

　　身为业界焦点，与传统药物不同，CAR-T是一种“活细胞”药物，美国食品药品监督管理局（FDA）将其定义为“以细胞工程为基础的基因治疗产品”。其生产过程包括：从病人外周血中分离T细胞，通过基因技术使T细胞表达靶向癌细胞的“眼睛”——嵌合性抗原受体，再回输患者体内特异性识别并杀伤携带靶点的肿瘤细胞。

　　钱其军告诉《经济日报》记者，CAR-T的优势在于，对复发难治性肿瘤实现突破性治疗。首个CAR-T疗法已获FDA批准上市，这打开了免疫疗法的新篇章——“真正的活性药物”。

　　有分析称，CAR-T疗法的市场空间预计将达到1000亿美元，国际医药巨头正积极介入这一领域。8月28日，吉利德以约为119亿美元的现金价格收购了Kite Pharma制药。此后不久，Kite Pharma开发的Yescarta成为全球第二个获得FDA批准上市的CAR-T疗法。吉利德大手笔收购，这让业内对此次传统药企与新兴技术的结合看到了希望。这对于中国该领域公司来说也是重大利好，一些公司已经跑在前面。

　　然而，细胞治疗药物创制投入巨大、风险高，研发者与监管者均缺乏经验。钱其军说，CAR-T是为数不多的中国与西方国家比肩的药品研发领域，甚至在某些方向上还可能会取得领先，但在加入实体瘤治疗手段之前还有许多障碍。

　　“癌症患者最大的敌人是时间。”钱其军说，首款CAR-T产品从临床试验到上市仅用时3年多，这对于传统药物而言简直不可想象，充分展示了FDA对CAR-T疗法审批的重视和创新。不过钱其军预测，在国家新近鼓励创新、简政放权的政策支持下，国内CAR-T上市步伐也将加快。能够实现生产流程标准化和规范化、开发安全有效的产品、具备专利先发优势、符合国家审批政策的企业必将脱颖而出。

　　为此，钱其军去年就提出了“白泽计划”：希望在未来10年内，60%老百姓用得起这种治疗方法。如今，这个目标实现的路径更加清晰。7月份，上海吴孟超联合诺贝尔奖获得者医学科技创新中心正式落地。这个中心拥有吴孟超院士和诺贝尔奖获得者的创新及影响力，凝聚了一批精准医疗领域的国际顶尖专家及产业精英，主要研发方向为精准医疗创新技术的研发转化，旨在打造一流的公共研发平台。

　　10月份，上海细胞治疗集团与国家超级计算机（无锡）中心签订合作协议，将从生物信息及大数据科学交叉应用方面，大力推动我国精准医疗发展与应用。钱其军说，国之重器“神威·太湖之光”的加入，填补了“白泽计划”中数据运算的短板，使得实现路径更加清晰。

　　通过借势、借脑和借力，“白泽计划”构建了创新平台和研发优势。钱其军说：“我们将不断寻求技术突破，生产高品质CAR-T产品，并将价格降至国内患者能够承受的范围。”目前，国际同类药物一年的使用费用近15万美元。“合理的价格应该是10万元左右，这才能惠及更多患者。”(经济日报记者 李治国)