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加速创新药可及!全球首发罕见病新药亮相服贸会

2026-09-10 18:50 来源:中国经济网
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(责任编辑:景远)
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加速创新药可及!全球首发罕见病新药亮相服贸会

2026年09月10日 18:50 来源:中国经济网 记者 郭文培
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中国经济网北京9月10日讯(记者 郭文培) 9月9日,2026年中国国际服务贸易交易会(以下简称“服贸会”)在北京启幕。用于治疗1型发作性睡病的创新药物奥普雷顿片在本届服贸会上迎来中国获批后的首次公开亮相。

奥普雷顿片是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体(OX2R)激动剂,也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。奥普雷顿片在中、美、日等国同步提交药品上市注册申请,2026年7月,中国成为全球范围内第一个批准其上市的国家,实现创新药“全球同步、中国首发”的重大突破。

发作性睡病于2023年纳入国家第二批罕见病目录,我国现有患者约70万,其中1型发作性睡病约占75%-80%。其核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失,导致患者的睡眠-觉醒状态不稳定。

作为慢性神经系统罕见病,该病会导致患者出现典型的日间过度思睡,还可能反复发生猝倒(即在情绪波动时突然失去肌张力);夜间睡眠往往呈现碎片化,常伴随睡眠瘫痪、入睡前幻觉等症状;长期还可能伴随注意力下降及认知功能受损。

罕见病创新药的核心价值,不在于成功获批,而在于患者真正用得上、用得起。武田中国副总裁、公共事务与倡导部负责人连晶表示,需要将疾病认知、诊断筛查、规范治疗、患者管理和支付保障等关键环节真正连接起来,让更多患者从创新中真正获益。目前,行业正依托医保谈判核心机制,联动患者援助、商业保险等多元模式,构建多层次支付体系,切实减轻患者用药负担。在诊疗体系建设方面,通过各方共同的努力,国内法布雷病、遗传性血管性水肿等罕见病的诊断率、治疗规范化水平大幅提升,验证了生态协同对提升罕见病医疗服务能力的关键作用。

为进一步完善发作性睡病诊疗体系、夯实药物可及性基础,本届服贸会期间,相关行业调研项目正式启动。由蔻德罕见病中心发起、武田中国支持的“2026年中国发作性睡病患者疾病负担与生存质量调研项目”,将汇聚临床、政策、患者组织多方力量,系统梳理疾病诊疗现状、患者负担及未满足需求,依托真实世界数据,助力疾病科普、规范诊疗和政策优化,打通新药落地后的临床应用与患者服务闭环。

“服贸会是中国推进高水平对外开放、促进服务贸易合作的重要平台,也为医疗健康领域加强交流、拓展合作提供了重要契机。”武田中国总裁刘燕博士表示,“武田首次参展服贸会,希望与各方分享创新实践和全球经验,也期待与政府部门、行业协会、医疗机构和生态伙伴开展更深入的对话与合作,共同探索提升患者获益、推动健康产业高质量发展的更多可能。”

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