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创新20年:那些被人类改变了的疾病

2020年12月08日 16:35   来源:药明康德   

  在人类与疾病的斗争面前,任何战争都不值一提。放在2020年新冠病毒席卷全球的背景下看,尤能体会这句话的真实与残酷。自人类诞生以来,与疾病的殊死搏斗就从未休止,每一次的交锋都成为生命科学向前发展的动力。

  21世纪,随着创新疗法和药物的爆炸式发展,掌握丰富“武器库”的科研人员,逐渐取得主动权,并在与疾病较量的战场上树起座座丰碑:使影响全球公共健康的传染病得以控制、推动致命癌症迈向精准治疗,让难以攻克的罕见病迎来治愈曙光……药明康德20周岁之际,让我们重温近20年人类在疾病攻坚战中取得的累累硕果。

  丙肝:从治疗到治愈

  在医学史上,只有屈指可数的慢性疾病能够被治愈,丙肝正是其中的一种。2020年诺贝尔生理学或医学奖授予三位丙肝病毒的发现者,正是他们的研究,让人们获得了用来筛选丙肝药物的工具,为开发直接抗病毒药物(DAAs)奠定基础,彻底变革丙肝的治疗格局——现有的丙肝疗法已能在短短2-3个月内,以90%以上的成功率治愈所有主要类型的丙肝!基于现有的筛查和治疗手段,到2036年,曾经在世界传染病中排名前列的丙肝将成为罕见病。

  艾滋病:改写死亡判决

  不到40年前,人们还不知道艾滋病的存在。而如今,人们不仅找到了疾病的根源,还能为患者提供有效治疗。2000年以来,随着多种核苷逆转录酶抑制剂、非核苷逆转录酶抑制剂、蛋白酶抑制剂获批上市,以及鸡尾酒疗法的广泛应用,艾滋病不再等同于“死刑判决”,而是成为了一种可防可控的慢性疾病。成功的抗逆转录病毒疗法,更使得HIV感染者的预期寿命达到和普通人群相似的水平。

  宫颈癌:首张防癌“护身符”

  在人类已经发现的癌症中,宫颈癌病因明确,可控可防。上世纪末,科学家成功把宫颈癌和特定种类的HPV感染联系到了一起,并提出“找到一种疫苗抑制危险病毒的持续感染,帮助人类彻底消灭宫颈癌威胁”的设想。2001年这个设想在临床试验中得到验证,在此基础上多款HPV疫苗先后诞生,成为人类首张防癌“护身符”。近些年,随着筛查技术、预防疫苗和治疗手段的推陈出新,宫颈癌更有望成为人类历史上首个被消灭的癌症。

  肺癌:从至暗时刻到百花齐放

  肺癌是全球范围内最为流行的致命癌症。上世纪的后半叶,多种诊疗技术陆续问世,却伴随着不同的风险与问题,使得人们一度在肺癌治疗上举步维艰。世纪之交,分子生物学的快速发展,让科学家得以从更为微观的角度去理解疾病,肺癌的精准治疗时代由此开启。从EGFR抑制剂、ALK抑制剂、到抗BRAF疗法、抗VEGFR疗法,再到近几年横空出世的抗PD-1/PD-L1免疫疗法,越来越多的创新疗法逐渐浮出水面,为无数患者带来了全新的希望。根据《柳叶刀》发表的一篇肺癌综述性文章,过去20年里,无论是男性还是女性的肺癌死亡率均呈明显下降趋势。

  慢性髓细胞白血病:从绝症到带癌生存

  在众多类型的血液肿瘤中,慢性髓细胞白血病(CML)是影响人数众多的类型之一。自1845年首次被报道以来,科学家从未停止对疾病治疗的探索,但均未能获得良好疗效。直到2001年,人类第一个用于抗癌的分子靶向药格列卫问世。在格列卫诞生前,只有30%的CML患者能在确诊后活过5年,格列卫将这一数字提高到了89%。在格列卫的作用机制被阐明后,科学家进一步开发出第二代和第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)以克服耐药性问题。如今,TKI药物的普及使绝大多数CML变成了“慢性病”,帮助患者实现了一定意义上的带“癌”生存。

  囊性纤维化:变革罕见病药物的开发方式

  上世纪80年代末,一场基因层面的“寻宝竞赛”让囊性纤维化的致病基因为人们所发现。然而,当时的医药行业很少涉足像囊性纤维化这样的罕见病药物研究,使得囊性纤维化的对症下药之路走得漫长。为此,由患者家属组成的囊性纤维化基金会创新尝试提供经费支持医药公司的药物开发。结果不仅证明了对症下药的治疗是一条可行之路,更变革了罕见病药物的开发方式。一年前,同样是在基金会和医药公司的通力合作下,具有治疗90%患者潜力的创新疗法获批上市,再次缔造了人类对抗罕见病的医学奇迹。

  脊髓性肌萎缩症:单基因遗传病的希望之光

  每50个人里就有一个人携带可以致病的SMN基因突变,SMN基因决定了人类运动神经元的存活。如果它失去作用,就会导致一种叫做脊髓性肌萎缩症(SMA)的遗传性疾病。直到2016年的圣诞节前夕,SMA还是一种无药可治的可怕疾病。然而就在不到4年的时光里,美国FDA先后批准了三款治疗SMA的创新疗法,分属反义寡核苷酸疗法、基因疗法、以及口服小分子疗法,给患者带来不同的治疗选择。更为可喜的是,其中的一款基因疗法不仅给SMA患者带来治愈的曙光,还为其他单基因遗传病提供了治疗新思路。

  拨云见日终有时

  回顾本世纪已经过去的20年,无论是从传染病、罕见病、还是癌症领域,人类都取得了可圈可点的胜利。我们期待,随着科研人员攻克疾病治疗路上一道道堡垒,越来越多的患者能够迎来疾病治愈的希望。

  

(责任编辑:朱国旺)

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2020-12-08 16:35 来源:药明康德
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