近日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布通知，将30个临床急需境外新药名单予以公示。这是继2018年11月1日首批临床急需境外新药名单后，CDE第二次发布临床急需境外新药名单。

　　新公布的名单中药品仍以罕见病、儿童用药、传染病为主，包括克肌萎缩侧索硬化(渐冻症)、甲型乙型流感、克罗恩病(CD)肺动脉高压、丙肝、HIV感染。另有部分药品因具有明显临床效果优势也被纳入名单。至此，已有78个境外新药被列入该名单，截至目前以下12款临床急需的境外新药已经在我国上市。

　　罕见病新药

　　1、诺西那生钠注射液

　　获批时间：2019年2月28日

　　治疗领域：5q脊髓性肌萎缩症

　　生产企业：百健

　　2月28日，百健公司宣布诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。据悉，诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。

　　脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一。目前中国约有3万至5万名SMA患者，如果不进行治疗，大多数患有最严重疾病类型的婴儿，在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。

　　2、司来帕格片

　　获批时间：2018年12月7日

　　治疗领域：肺动脉高压

　　生产企业：爱可泰隆(Actelion)

　　司来帕格片(英文名：SelexipagTablets)进口注册申请于12月7日获得国家药监局批准，用于治疗肺动脉高压。该药为在我国获批上市的首个口服治疗肺动脉高压药物。

　　肺动脉高压是一种由已知或未知原因引起的肺动脉内血压异常升高的疾病，临床表现包括肺动脉压进行性升高并最终导致右心衰竭。司来帕格片是一种口服有效、高选择性和长效的非前列腺素类前列环素受体(IP受体)激动剂，可改善损伤的肺动脉内皮依赖性舒张，并可能抑制人肺平滑肌细胞的增殖、肺血管壁的增厚。

　　3、依库珠单抗

　　获批时间：2018年9月5日

　　治疗领域：成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)

　　生产企业：亚力兄制药(Alexion)

　　2018年9月5日，依库珠单抗通过豁免注册临床试验获得NMPA批准用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，前者是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；后者与遗传性或获得性的补体途径失调相关。

　　4、特立氟胺

　　获批时间：2018年7约18日

　　治疗领域：多发性硬化

　　生产企业：赛诺菲

　　国家药品监督管理局批准赛诺菲特立氟胺片在中国上市，用于治疗复发型多发性硬化。这也是目前在中国获批的治疗多发性硬化的首款口服型疾病修正治疗药物。

　　多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)是一种自身免疫系统病变，属于罕见病，患者的神经系统残疾在发病一二十年后逐渐加重，会丧失自理能力、失明甚至失去生命。该病多发于20-40岁的中青年群体，又因全球大约四分之三的MS患者为女性，又被一些媒体称之为“美女病”。该疾病于去年5月被纳入我国《第一批罕见病目录》。

　　癌症新药

　　1、奥拉帕利

　　获批时间：2018年8月24日

　　治疗领域：卵巢癌

　　生产企业：阿斯利康

　　2018年8月，阿斯利康中国与默沙东中国联合宣布，国家药品监督管理局已批准奥拉帕利片剂正式上市。奥拉帕利是全球首个、也是中国目前唯一一个获批上市的PARP抑制剂。该药在国内获批用于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗。是中国上市的第一个卵巢癌靶向新药。使用奥拉帕利做辅助治疗的患者无进展生存期延长了近2倍，疾病进展或死亡风险下降了65%！无论是否携带BRCA1/2突变，患者均可能获益。

　　2、艾乐替尼

　　获批时间：2018年08月21日

　　治疗领域：间变性淋巴瘤激酶阳性晚期非小细胞肺癌

　　生产企业：罗氏(Roche)

　　罗氏(Roche)艾乐替尼被中国国家药品监督管理局(CNDA)批准，作为一种单药疗法，用于间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗。该药在中国通过优先审查获批，审批时间仅比欧洲药品管理局(EMA)和美国食品和药物管理局(FDA)一线批准晚了8个月和9个月。

　　NSCLC是最常见的肺癌类型，ALK阳性NSCLC是一种独特的类型，每年约有7.5万人患病，常见于较年轻(中位年龄52岁)且无吸烟史的肺癌群体中。大多数ALK阳性NSCLC患者在接受当前标准护理药物Xalkori治疗一年内会产生耐药性，大约60%会发生中枢神经系统(CNS)转移。研究显示，Alecensa能够透过血脑屏障，在CNS中保持活性，因此该药针对脑转移瘤也具有疗效。

　　3、哌柏西利

　　适应症：晚期或转移性乳腺癌。

　　获批时间：2018年7月31日

　　生产企业：辉瑞

　　7月31日，国家药监局正式批准国内首款CDK4/6抑制剂哌柏西利(爱博新)上市。哌柏西利的获批，开启晚期乳腺癌治疗“CDK4/6激酶抑制剂与内分泌治疗”联合用药时代。全球注册研究显示，哌柏西利联合来曲唑治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体-2(HER-2)阴性患者的中位无进展生存期长达24.8月，而单独接受来曲唑单药治疗患者的中位无进展生存期仅为14.5月。目前该药的价格约为125mg*21粒/29800元，一般情况下患者一个疗程要服用一瓶，一年要用12瓶，相当于每年要花费约36万元。

　　4、帕博利珠单抗

　　获批时间：2018年3月28日

　　治疗领域：肺癌、黑色素瘤

　　生产企业：默沙东

　　可瑞达(K药)，通用名帕博利珠单抗。可瑞达是当前免疫肿瘤治疗的代表性药物之一，从全球范围获批适应症数量来看，K药覆盖了非小细胞肺癌、胃癌、头颈癌、子宫颈癌等9个癌种的12个适应证。

　　2018年7月，可瑞达正式通过中国药品监督管理局批准上市，适应症为一线治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤。

　　3月28日，Keytruda新适应症的上市申请(JXSS1800018)获得国家药品监督管理局批准，联合培美曲塞、顺铂一线治疗EGFR和ALK阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)。自此Keytruda成为中国首个获批用于肺癌的PD1一线疗法，也是首个在中国获批两个适应症的PD-1药物。

　　传染病

　　1、索磷布韦来迪派韦

　　获批时间：2018年11月27日

　　治疗领域：丙肝

　　生产企业：吉利德

　　Harvoni(索磷布韦来迪派韦)是吉利德2014年10月在美国上市的第2款口服丙肝新药，适用于基因1,4,5,6型慢性丙肝感染。该品种于去年12月在国内获批，是吉利德公司在中国获批的第三款丙肝新药(索磷布韦片，索磷布韦/维帕他韦)。

　　2、艾考恩丙替片

　　获批时间：2018年8月6日

　　治疗领域：艾滋病

　　生产企业：吉利德

　　国家药品监督管理局批准捷扶康(艾考恩丙替片，即E/C/F/TAF)用于治疗HIV-1感染，使捷扶康成为中国首个批准的基于TAF/FTC、用于治疗HIV的单一片剂(STR)方案，也是中国首个获批的适用于成年和青少年HIV感染的含有TAF/FTC的完整方案。

　　其他疾病

　　1、司库奇尤单抗

　　获批时间：2019年4月1日

　　治疗领域：中重度银屑病

　　生产企业：诺华

　　4月1日，诺华宣布国家药监局已批准司库奇尤单抗用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块型银屑病成人患者。

　　该品种是目前全球首个全人源白介素-17A(IL-17A)抑制剂。能特异性结合任何来源的IL-17A而不妨碍其他细胞因子正常工作。因为靶点精准，加上全人源带来的更高安全性，司库奇尤单抗在中重度银屑病以及头皮、掌跖和甲银屑病治疗中体现出快速、持久的疗效及安全性

　　2、依洛尤单抗

　　获批时间：2019年1月28日

　　治疗领域：家族性高胆固醇血症

　　生产企业：安进

　　1月28日，安进中国宣布，根据国家药品监督管理局审批结果，依洛尤单抗

　　成为首个在中国上市的 PCSK9类降脂药，用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)。

　　依洛尤单抗可通过抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素/Kexin 9型(PCSK9)与低密度脂蛋白(LDL)受体(LDLR)的结合，增加能够清除血液中LDL的LDLR的数目，可显著降低心血管疾病患者LDL-C水平[6]，从而降低心肌梗死和卒中风险。