血友病新药在中国获批 每周只需皮下注射一次

　　血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，是因人体部分或全部缺乏某种凝血因子导致的出血性疾病。该病主要分为A、B两种类型。

　　据了解，A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%~85%。A型血友病患者缺乏一种叫做凝血因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，当发生出血时，凝血因子VIII会将活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，这是实现凝血的关键步骤。而A型血友病患者由于凝血因子VIII的缺乏导致血液不能正常凝固，引起不受控的自发性出血。长期以来，A型血友病主要采取凝血因子替代治疗，但是治疗一段时间后，患者血液中可能产生凝血因子VIII抑制物，抑制物的存在会导致患者治疗有效性降低，出血风险变高，包括出现严重的颅内出血，相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的A型血友病患者的死亡风险将会上升70%。日前，罗氏血友病新药舒友立乐获得国家药品监督管理局的批准，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。这是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。

　　据介绍，该款创新药物具有的双特异性结构，如同两条手臂一样，可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，从而恢复A型血友病患者的凝血过程，并让A型血友病患者零出血的治疗目标变为可能。中国工程院院士阮长耿表示，长期以来，血友病A预防治疗需要每周多次静脉注射，而且约有10%～30%的患者在治疗过程中会出现凝血因子VIII抑制物，伴抑制物的血友病A患者出血程度加重，且常规因子替代治疗无效。舒友立乐每周注射一次，就可以有效控制这些患者的出血倾向，开启了中国血友病患者治疗的新篇章，也给血友病患者带来了回归正常生活的希望。