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吴浈:罕见病可以边批边用境外上市药品

2017年10月09日 12:49   来源:经济日报-中国经济网   

  

 国家食品药品监督管理总局副局长吴浈介绍有关情况。 经济日报-中国经济网记者张相成/摄

  经济日报-中国经济网北京10月9日讯 (记者 吴晓薇)今日,国家食品药品监督管理总局在经济日报社举行《药品医疗器械审评审批改革创新意见》新闻发布会。国家食品药品监督管理总局副局长吴浈指出,罕见病缺药问题突出,需通过鼓励研发和注册申请以及危急病症边批边用,或接受境外临床试验数据直接上市等特殊举措,来保证罕见病患者的用药需求。

  根据世界卫生组织的规定,罕见病的发病率小于千分之一,发病人群数量少,但病种却很多。因此,罕见病的缺药问题尤为突出。

  “罕见病用药为什么会少?难就难在发病率少,研发药的成本就会高,收回成本时间更长,所以很多企业包括研究机构对罕见病用药研究的积极性就没有常见病用药的高。”吴浈提到,对罕见病用药的研发必须要给予鼓励、给予支持、给予保护。并指出《药品医疗器械审评审批改革创新意见》中支持罕见病用药的三项具体举措。

  第一,要公布罕见病目录。明确哪些是罕见病,相应的药品按照罕见病用药管理,给支持、给帮助、给保护,做到有的放矢。

  第二,在明确了目录以后,公布罕见病目录相关的药品。

  第三,凡是罕见病用药,在注册申请时就给予一些鼓励政策,如果是在国内研发并开展临床试验的,只要有苗头,可以减少一些临床数据,保证有苗头的一些罕见病用药及早的用在罕见病患者的身上。在境外已经上市的一些罕见病用药,可以附带条件批准,即对临床急需的危急病症,可以边批边用临床试验早期、中期显示出疗效的药品。对于临床特别急需的,可以接受境外的数据直接批准上市,保障罕见病患者有药可用。

  吴浈表示,下一步,国家食药监总局还将和国家卫生计生委一起,针对罕见病目录以及罕见病用药情况,研究明确罕见病用药减免临床试验和附带条件批准的一些具体标准和要求,指导和支持罕见病用药的研发。

(责任编辑:韩肖)

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