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市场需求少、研发成本高 罕见病用药多依赖进口

2013年12月16日 10:12   来源:扬子晚报   
    一个拥抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他们骨折的“瓷娃娃”(成骨不全);每次张口呼吸对他们来说都是一种奢侈的淋巴管肌瘤病;肝脾肿大的“戈谢病”;一次磕碰都可能致命的血友病;爬次楼梯比登天还难的“蓝嘴唇”病……这些都是普通人可能无法想象的罕见病,而目前罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。昨天,孤儿药界定与市场准入政策全国学术研讨会在中国药科大学召开,所谓“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此被形象地称为“孤儿药”。
  “什么叫罕见病?”上海交大医学院新华医院内科主任李定国教授介绍说,目前国内专家学者对此达成的共识是:发病率万分之一、患病率50万分之一的病种。“中国罕见病患者绝大多数都是穷人,因为知识缺乏,有的家庭生了一个孩子有问题会再生一个,他们不知道罕见病80%是遗传性疾病。”李定国介绍,罕见病患者相对分散,人数不多,但是病种多,此外由于医疗保障的缺失,高昂的医疗费用患者根本负担不起。治疗罕见病的“孤儿药”有多贵?李定国举了个例子:“福布斯”排行榜曾统计出全世界最昂贵的9种药,其中大部分都是孤儿药。为何这么昂贵?“市场小,研发费用高,投入与收益不符,所以药厂更愿意投入在其他大品种病上。”
  “目前国际上通常认为罕见病大约有6000种左右,最可怕的是,这些病大多数能严重致残致死,只有1%左右可以治疗。但药物价高普通人难以承受,比如戈谢病每年治疗费用在200万—400万元左右,很多患者只能等死。”广州妇女儿童医疗中心内分泌代谢科主任、广东医学会罕见病学会分主任委员刘丽说,罕见病患者相当分散,比如戈谢病整个广东只有十来例,国内没有相关药品的研发,只能依赖全进口。
  “截至去年,大陆上市的罕用药数目是130个。”中国药科大学国际医药商学院副院长丁锦希教授介绍说,美国自1983年作为全世界第一个实施《罕用药法案》的国家,到去年上市罕用药已经达到410个。
  除了罕用药数目少,对于高昂费用,在医保保障上我国也显得捉襟见肘,“2009年版国家基本药物目录共列入307种药品,其中能够用于罕见病治疗的仅有3种,我国上市的130种罕用药中,进入国家医保目录的仅有57种,其中仅10种可以全额报销。”
  在论坛上,丁锦希教授建议,完善罕用药特殊上市保障制度的相应配套制度,在上市审批注册、税收和基金资助等方面给予罕用药相应的鼓励政策。另外,还要提升国家基本药物目录和医保目录内罕用药的纳入水平,或者可以设立专门的《罕用药报销目录》,对于成本效益比较低的罕用药,尝试采取医保、个人负担、商业保险和民间捐资等多渠道救助方式。
  对于罕用药的保障前景,丁锦希教授介绍说,2012年1月,国务院发改委发布的《国家药品安全“十二五”规划》中指出“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”,“这代表了罕用药的研发与生产已经正式纳入了国家药品规划范畴。由此可见,保障罕用药的可及性,是新医改政策的重要制度目标。”

(责任编辑:佟晓群)

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