保税备货让罕见病药品惠及更多患者

　　□ 本报记者 刘 昕

　　5月20日，在北京天竺综合保税区D05仓一分区2℃~8℃的恒温冷藏库内，一箱6盒装的伏索利肽经天竺海关关员快速验放后，被装入一辆F类冷藏车，运往北京儿童医院。

　　伏索利肽是一种用于治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品，也是自2023年11月国务院批复在天竺综保区建立罕见病药品保障先行区以来，通过“保税备货”方式进入天竺综保区的首款罕见病药品。

　　据了解，得益于罕见病药品保障先行区建设成果，北京儿童医院已为北京、吉林、安徽、四川、陕西、上海、江苏7个省市10余个城市的患者开具了伏索利肽处方。

　　一位来自安徽的患儿家长在感谢信中传递了这份欣喜：“我们了解到，在北京儿童医院，宝宝软骨发育不全病症可以用伏索利肽进行治疗，没想到很快就给我们带来了惊喜。”

　　信中提到，患儿刚出生就被诊断为软骨发育不全，2个月时出现呼吸暂停症状。在孩子1岁7个月时，北京儿童医院用伏索利肽进行治疗。用药70天后，孩子从“只能平躺”到“借助外力独自站立”。患儿家长难掩激动之情：“孩子呼吸暂停和打呼噜的情况明显改善，让我们在绝望中看到希望！”

　　“日前，又有一种用于治疗罕见病内分泌疾病的帕瑞肽等药品获批以‘保税备药’方式进入天竺综保区。”北京海关所属天竺海关综合业务科副科长杨柳又告诉记者一个好消息，通过电子智能卡口应用，该关实现了罕见病药品从机场口岸到港、天竺综保区出区，到交付患儿手中只需8小时的“海关速度”。截至5月22日，北京市共获批临床急需罕见病药品临时进口品种13个。

　　保障罕见病药品通关是一项民生工程，天竺海关通过成立罕见病药品通关保障专班，以“保税备货”、7×24小时通关等举措，将罕见病药品查验放行时间压缩至分钟级，从“人等药”变成“药等人”，药品零延时验放，使患者能在黄金治疗期内获得救治。

　　自2024年4月10日验放首票“保税备货”出区的罕见病药品以来，天竺综保区罕见病药进口稳定增长。今年前4个月，天竺综保区进口罕见病药11.9亿元，同比增长36.2%，占同期北京罕见病药品进口的93.5%。

　　在天竺综保区内，有一条由国务院批复建立的临床急需进口药械审批绿色通道。5月13日，北京天坛医院首次通过该通道引进了用于治疗脑胶质瘤的小分子药物沃拉西德尼。这款药物是全球首个用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。

　　蔡女士正是急需这一药物的患者。她在2018年被诊断为二级少突胶质瘤，曾接受放疗和化疗，但在后续随诊中发现肿瘤范围扩大。受肿瘤复发位置限制，如实施切除可能导致偏瘫，严重影响患者生活质量。受益于天竺综保区临床急需进口药械审批绿色通道政策，北京天坛医院脑胶质瘤前沿创新治疗联合门诊为蔡女士开出了第一张沃拉西德尼处方。此次也是该院第一次面对重大疾病引进进口创新药物，对于部分低级别胶质瘤患者来说，无疑多了一份希望。

　　科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司对外事业部总经理胡晓霞说，结合上述两种模式的用药需求，公司通过天竺综保区进口的药品种类已从2024年4月的1种拓展到目前的13种。

　　“罕见病药先行示范区和临床急需药械进口审批绿色通道在天竺综保区内落地的生动实践，为国内的罕见病患者和疑难病症患者提供了切实可靠的用药保障，也为全球创新药品在国内的注册、应用提供了可复制的经验。”天竺海关关长胡旭表示，该关将进一步发挥“保税+”模式优势，全力支持罕见病药先行示范区建设，助力全球罕见病药和临床急需药品惠及中国患者。

　　统计数据显示，自2018年第一批罕见病目录公布以来，北京海关监管进口罕见病药品规模已突破百亿元关口，并连续4年实现增长。今年前4个月，北京地区进口罕见病药品12.7亿元，进口规模在全国的占比进一步提升至六成以上。